Rak trzustki w czwartym stadium jest dla większości ludzi wyrokiem śmierci.
Wskaźnik przeżycia pięcioletniego wynosi tylko trzy procent. Nie piętnaście. Nie dwadzieścia. Trzy.
Przez lata żyliśmy w tej trudnej rzeczywistości. Shubham Pant nazywa tę prognozę „historycznie złą”, co jest uprzejmym sposobem powiedzenia, że pacjentom często kończy się czas, gdy choroba się rozprzestrzenia.
Tutaj w grę wchodzi daraxonrasib.
Lek wywołuje zamieszanie w świecie nowotworów po tym, jak niedawne badania wykazały, że prawie podwaja średnią długość życia pacjentów. Ignacio Garrido Laguna przyznaje, że nigdy nie widział wyników na takim poziomie. Nie jest przyzwyczajony do bycia zaskoczonym.
Lek nie trafił jeszcze do sprzedaży. Nie zatwierdziła go jeszcze FDA (Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków). Onkolodzy jednak uważnie monitorują sytuację, czekając na zielone światło i próbując dotrzeć z lekiem do swoich pacjentów w ramach specjalnych programów dostępu.
Co pokazują dane
W badaniu III fazy wzięło udział pięciuset pacjentów.
Były dystrybuowane w całej Ameryce Północnej, Europie i Azji. Wszyscy mieli przerzutowego gruczolakoraka przewodowego trzustki (mPDAC). Każdy próbował już chemioterapii, która nie pomogła. Większość z nich była w stanie poruszać się i wykonywać podstawowe czynności, co kwalifikowało je do badania.
Oto kluczowy punkt.
Po około 8,5 miesiącach obserwacji grupa leczona daraksonerazybem przeżyła średnio 13,2 miesiąca.
Grupa chemioterapii? Sześć do siedmiu miesięcy. W zależności od rodzaju nowotworu różnica może być mniejsza, ale grupa przyjmująca lek nadal żyła około dwukrotnie dłużej.
Ważna jest także jakość życia.
Chemioterapia wyniszcza organizm. Daraxonrasib nie powodował tak poważnych skutków ubocznych. Tylko 1,2% osób zażywających pigułkę przerwało leczenie ze względu na skutki uboczne. Ponad 11% pacjentów poddawanych chemioterapii było zmuszonych przerwać kurs. Droga staje się trudniejsza, gdy leczenie zabije cię tak samo, jak sama choroba.
Jak to działa inaczej
To nie jest chemioterapia w przebraniu.
Daraxonrasib ma postać tabletki. Akceptujesz to. Jego celem jest białko KRAS.
„Ma zupełnie nowy mechanizm działania.”
— Ignacio Garrido Laguna
Większość nowotworów trzustki – według Petera Hosina ponad 90% z nich – powstaje w wyniku mutacji w tym białku KRAS. To jest silnik. Paliwo. Problem.
Poprzednie leki były ukierunkowane wyłącznie na określony podtyp G12C. Dotyczy to niewielkiej części pacjentów. Daraxonrasib jest inny. Jego celem jest samo białko KRAS. Niezależnie od podtypu.
Doktor Hossein nazywa go inhibitorem „panRAS”. Jest to pierwszy lek, którego skuteczność została potwierdzona w badaniach na dużą skalę. Wyłącza białko. Zatrzymuje wzrost. Czy ma znaczenie, czy masz wspólną mutację, czy rzadki wariant.
Nie jest to lekarstwo. Po prostu dłuższe życie.
Nie przeceniaj wyników.
To nie jest święty Graal. Rak trzustki wykrywany jest w późnych stadiach. Zwykle jest już za późno na operację. Zwykle, gdy choroba rozprzestrzeniła się już po całym organizmie.
„Nie mamy narzędzi do wczesnej diagnozy” – mówi bez ogródek dr Laguna.
Daraxonrasib oczywiście przedłuża życie. Blokuje na jakiś czas czynnik wzrostu. Ale rak jest przebiegły. Dostosowuje się. W końcu komórki znajdują sposób na ominięcie blokady. Lek przestaje działać.
Brandon Huffman przestrzega przed ogłaszaniem tego zwycięstwa. „W końcu” – zauważa – „życie zostanie skrócone z powodu rozwoju oporu”.
To jest most. A nie po drugiej stronie rzeki.
Dostęp do leku teraz
Nie można go zamówić na Amazonie.
To wciąż eksperyment. Niezatwierdzony przez FDA.
Jednak Revolution Medicines ma rozszerzony program dostępu. Każdy onkolog w Stanach Zjednoczonych może złożyć wniosek, jeśli ma kwalifikujących się pacjentów. Proces ten jest zagmatwany i biurokratyczny, ale istnieje.
Jeśli ty lub ktoś, kogo kochasz, otrzymał taką diagnozę, porozmawiaj ze swoim onkologiem. Zapytaj o lek.
Oczekiwanie jest długie. Wynik jest niepewny.
Ale trzy procent to nie trzynaście. Przynajmniej jeszcze nie.
