Daraxonrasib quasi raddoppia il tempo di sopravvivenza del cancro del pancreas

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Il cancro al pancreas allo stadio IV è una condanna a morte per la maggior parte delle persone.

Il tasso di sopravvivenza a cinque anni è pari al 3%. Non quindici. Non venti. Tre.

Questa è la triste realtà da anni. Shubham Pant definisce la prognosi “storicamente infausta”, che è un modo educato per dire che i pazienti spesso non hanno più tempo a disposizione mentre la malattia si diffonde.

Poi arriva daraxonrasib.

Sta generando scalpore nel mondo oncologico dopo che un recente studio ha dimostrato che quasi raddoppia la durata di vita dei pazienti. Ignacio Garrido Laguna ammette di non aver mai visto risultati di questo calibro. Non è abituato a essere sorpreso.

Il farmaco non è ancora arrivato sugli scaffali. La FDA non ha approvato. Ma gli oncologi stanno osservando da vicino, in attesa del via libera, mentre cercano di far arrivare i farmaci nelle mani dei loro pazienti attraverso programmi di accesso speciali.

Cosa mostrano effettivamente i dati

Cinquecento pazienti hanno partecipato allo studio di fase 3.

Erano diffusi in Nord America, Europa, Asia. Tutti avevano adenocarcinoma duttale pancreatico metastatico (mPDAC). Tutti avevano già provato la chemioterapia e avevano fallito. La maggior parte poteva ancora andare in giro e fare cose basilari, il che li rendeva idonei allo studio.

Ecco il kicker.

Dopo circa 8,5 mesi di osservazione, il gruppo con daraxonrasib ha vissuto in media 13,2 mesi.

Il gruppo chemioterapico? Da sei a sette mesi. A seconda del tipo di tumore, il divario potrebbe ridursi, ma il gruppo trattato con il farmaco ha comunque vissuto circa il doppio del tempo.

Anche la qualità della vita conta.

La chemioterapia distrugge i corpi. Daraxonrasib non ha causato altrettanti effetti collaterali gravi. Solo l’1,2% delle persone che assumevano la pillola hanno smesso di prenderla a causa degli effetti. Oltre l’11% dei pazienti sottoposti a chemioterapia ha dovuto smettere. È una strada più difficile quando il trattamento ti uccide con la stessa certezza con cui lo fa la malattia.

Come funziona diversamente

Questa non è chemio sotto mentite spoglie.

Daraxonrasib è una pillola. Prendilo tu. Funziona su una proteina chiamata KRAS.

“Ha un meccanismo d’azione davvero innovativo.”
—Ignacio Garrido Laguna

La maggior parte dei tumori al pancreas – più del 90% secondo Peter Hosein – è dovuto a una mutazione nella proteina KRAS. È il motore. Il carburante. Il problema.

I farmaci precedenti miravano solo a un sottotipo specifico, G12C. Ciò copre una piccola parte di pazienti. Daraxonrasib è diverso. Prende di mira lo stesso KRAS. Indipendentemente dal sottotipo.

Il dottor Hosein lo chiama un inibitore “panRAS”. Il primo a dimostrare il suo valore in un grande processo. Disattiva le proteine. Arresta la crescita. Se hai la mutazione comune o una variante più rara.

Non è una cura. Solo vita più lunga.

Non andare troppo avanti con te stesso.

Questo non è il Santo Graal. Il cancro al pancreas viene scoperto tardi. Di solito è troppo tardi per l’intervento chirurgico. Di solito quando è già ovunque.

“Non disponiamo di strumenti per effettuare una diagnosi precoce”, afferma senza mezzi termini il dottor Laguna.

Daraxonrasib allunga la vita, certo. Blocca per un po’ il motore della crescita. Ma il cancro è intelligente. Si adatta. Alla fine, le cellule trovano un modo per aggirare il blocco. Il farmaco smette di funzionare.

Brandon Huffman mette in guardia dal definirlo un giro di vittoria. “Alla fine”, osserva, “la vita sarà accorciata come conseguenza della resistenza”.

È un ponte. Non dall’altra parte del fiume.

Accesso immediato

Non puoi semplicemente ordinarlo da Amazon.

È ancora sperimentale. Non approvato dalla FDA.

Revolution Medicines ha però un programma di accesso ampliato. Qualsiasi oncologo negli Stati Uniti può presentare domanda se ha pazienti idonei. È disordinato, è burocratico, ma esiste.

Se tu o qualcuno che conosci avete questa diagnosi, parlate con l’oncologo. Chiedi informazioni.

L’attesa è lunga. L’esito è incerto.

Ma il tre per cento non è tredici. Non ancora, almeno.